人类细胞基因治疗的临床实验已经开始。进行基因治疗必须具备下列条件：

　　　①选择适当的疾病，并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚；

　　　②纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件；

　　　③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达；

　　　④具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。

　近三年来，已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。